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NASH 2018年回顧:提高意識和潛在的新療法

2018-12-24

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回顧NASH在2018年度的歷程,重點是提高疾病意識并更新臨床試驗結果。

脂肪肝流行病

說到寫年度回顧文章,我通常會談腫瘤學,因為這是我的研究背景。但在今年,我真正感興趣的是代謝疾病——NAFLD/NASH

這似乎是一個熱門的研究話題,甚至連我媽媽也會與我談及她從新聞中看到當地學院的研究

繼在糖尿病和肥胖癥中看到“流行病”之后,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)成為下一個主要代謝問題,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是由于常坐不動的生活狀態及高脂肪飲食增加而造成的。在2018年一整年中,疾病意識得到提高,藥物研發力度得到加大。

首屆國際NASH日——提高疾病意識

到2020年,NASH有望成為美國第一大肝移植病因,但目前仍鮮為人知。今年6月,我們很高興地參加了首屆國際NASH日,其旨在提高人們對該疾病的認識。

由于脂肪肝和NASH在早期階段可反復出現,因此,讓人們提高對此的風險意識非常重要。6月12日,為了傳播信息,在全球十幾個城市舉辦了多個活動,另外在專用數字平臺上也有舉辦。從公眾到高危患者,再到媒體和醫療界,每個人都能找到許多與NASH相關的信息,及時了解如何預防。

藥物研發人員不僅要著眼于治療疾病,還要幫助溝通和預防,這很重要。對于像NASH這種癥狀目前還鮮為人知,這是不爭的事實,個人生活方式的改變會對全球產生重大影響。

NASH療法是否正在批準之中?

雖然NASH療法目前尚未經批準,但仍有諸多試驗正在進行之中,并競相為首占市場做準備。我們之前回顧了Genfit、Intercept及Novartis/Allergan之間的主要藥物研發競賽

許多研究人員正在尋找截距奧貝膽酸(OCA)數據,從2019年上半年開始,將對第3期再生試驗進行期中分析。在2018年肝病會議?上,截距剛剛針對奧貝膽酸(OCA)提出一個全新的大量數據,安全性和耐受性以及特征,如對脂蛋白代謝的影響。

在會議上,Genfit另外還發布了elafibranor的數據更新,介紹了其NASH診斷NIS-4算法。NASH診斷錯綜復雜——由于無可靠的血液檢測或掃描,目前確診需肝臟穿刺活檢。

NIS-4無創評分是一種潛在的NASH診斷,經過對4種循環生物標志——miR-34a、Alpha2巨球蛋白、YKL-40和HBA1c水平進行觀察。在會上,Genfit通過NIS-4驗證,確認為治療的”強大NASH診斷工具(識別活躍NASH (NAS≥4)患者和顯著纖維化(F≥2))”。

潛在第III期試驗和新興治療方法

在目前第III期試驗的基礎之上,肝臟會議見證了諸多下述第II期陽性數據:

  • MGL-3196,甲狀腺激素受體β激動劑(Madrigal Pharmaceuticals)。
  • VK2809,甲狀腺激素受體β激動劑(維京療法)。
  • GS-9674, FXR激動劑(吉利德科學)。
  • tropifexor,FXR激動劑(諾華)。
  • NGM282,人類荷爾蒙FGF19 (NGM Bio)工程版本。
  • 花生四酰氨基膽酸、脂肪酸膽酸綴合物(Aramchol、Galmed藥物)。
  • VK2809,甲狀腺激素受體β激動劑(維京療法)。

Madrigal已宣布啟動NASH第III期臨床項目計劃。諾華公司目前正與輝瑞公司聯手研發實驗性藥劑,同時也在獨立研發tropifexor。

君圣泰生物技術有限公司(HighTide Therapeutics)為新注冊公司,在NASH收到了HTD1801 FDA快速通道名稱。對于此類多功能口服治療藥物,已完成其首個人體研究,第II期試驗尚在計劃之中。君圣泰生物技術有限公司(HighTide Therapeutics)

羅氏(Roche)現也加入了行列,基因技術部門收購了Jecure Therapeutics,Jecure Therapeutics是一家圣地亞哥生物技術公司,擁有一系列NLRP3抑制劑,不過這些藥劑尚處于臨床前研發階段。

結論

力爭成為首個NASH治療方案,才能有助于使此類疾病成為突破性論題。更多對話圍繞疾病意識展開,旨在改進當前的侵入式診斷,這一點極為重要。

本人希望這不僅會使治療方法獲批,還會帶來更多NASH知識并降低需治療人群。本人期待2019年臨床試驗數據能夠振奮人心,與NASH事件積極展開合作,幫助傳播最新研究,并在6月參見第二個NASH日,繼續提升疾病意識。

Topics: CVMD

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